Další špatné zprávy pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií

28.04.2016 17:59 | fa ra | Diskuze

Pacienti trpící Duchennovou svalovou dystrofií (DSD), kteří se ve velké většině případů nedožijí ani 30 let, své naděje do nedávné doby upírali k novému léku vyvinutému společností Sarepta Therapeutics Inc. Na jejich onemocnění totiž v současné době neexistuje žádná účinná léčba.

Foto: Public Domain

 

Pacienti i právníci již léta bojují u amerického úřadu pro léčiva (FDA), aby se zasadil o vývoj příslušného léku. V reakci na petici z Bílého domu požadující urychlené schválení léků pro DSD, která shromáždila více než 100 000 podpisů, ředitelka FDA Janet Woodcock výslovně zmínila, že mezi vyvíjenými léky je i Eteplirsen společnosti Sarepta Therapeutics (SRPT).

Tlak se ještě více zintenzivnil po té, co úřad počátkem roku zamítl lék vyvinutý BioMarin Pharmaceutical (BMRN), a na internetu začaly kolovat tragické příběhy dětí s DSD s hashtagem „MakeDuchenneHistory“. 

Jedním z nich je i příběh třináctiletého Charleyho. Jeho rodiče, zakladatelé fondu Charley’s Fund, na svém blogu píší o nevyhnutelném konci a rozsudku smrti pro každého pacienta s touto chorobou.

Když se tedy příslušný výbor v pondělí na svém mimořádně emotivním zasedání vyslovil proti schválení léku FDA, zasadil tím nejen pacientům skutečně těžkou ránu.

Po zveřejnění zprávy se akcie Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT) propadly až o 50 %.

Výbor sice pouze vydává doporučení, často ale jeho postoj naznačuje budoucí hlasování ve FDA, které je v tomto případě plánováno na 26. května.

Jedním z problémů, které výbor kritizoval při hodnocení výsledků klinické studie, byla velikost souboru pacientů, který čítal pouhých dvanáct osob. Jedná se samozřejmě o velice vzácné onemocnění, které na celém světě propukne u jednoho z 3 500 až 5 000 mužů.

Přestože aktivisté uvádějí, že Eteplirsen pomáhá zažehnat svalovou slabost, tedy hlavní znak DSD, vyjádřili členové výboru v tomto ohledu obavy ohledně přesvědčivosti dat.

Výbor hlasoval nejen proti zrychlenému schválení léku (poměrem 7:6), ale i proti jeho udávané účinnosti (poměrem 7:3). Náznaky tohoto výsledku bylo možné tušit již v lednu, kdy FDA zveřejnil příslušné dokumenty před zasedáním s tím, že pochyby nadále přetrvávají.

Podle Christophera Maraie ze společnosti Oppenheimer je schválení léku ze strany FDA sice možné, ovšem podle jeho názoru by se jednalo o bezprecedentní flexibilitu úřadu.

Analytik PiperJaffray Edward Tenthoff v úterý napsal, že přes vysoce emocionální a působivé příběhy pacientů, jejich rodin a lékařů, tato komunita svým zanícením zřejmě nedokáže překonat téměř neinterpretovatelná data neprokazující dostatečnou účinnost. V této souvislosti také snížil rating společnosti na „Overweight“ s cenovým cílem 6 USD.

Podle Simose Simeonidise z RBC Capital Markets to FDA bude v mnohém mít mnohem jednodušší než výbor, který musel čelit hlasování před velmi vášnivou komunitou pacientů. Vznést požadavek na větší klinickou studii tak pro úřad již nebude tak veliký problém.

Je velmi pravděpodobné, že FDA společnost požádá o provedení skutečného hodnocení, což si samozřejmě podle Simeonidise vyžádá nejen spoustu času, ale i nutnost získat potřebný kapitál.

Na vině zde ale není FDA, ale spíše Sarepta, která pod svým bývalým vedením neprovedla rozsáhlou, randomizovanou a placebem řízenou studii, za což dnes mnozí budou muset zaplatit.

Líbil se vám tento článek?
+0 / -0
Odeslat článek e-mailem
Diskuze
Vstoupit do diskuze
V diskuzi zatím není žádný komentář. Buďte první, kdo bude komentovat.


Související články

Výbor Evropské lékové agentury podpořil rozšíření užití pro lék Xarelto společnosti Bayer

Americký úřad FDA povolil aplikaci DarioHealth pro Android

FDA předběžně schválil biologický bazální inzulin společnosti Merck

FDA schválila opakovanou žádost Aeterny o registraci Macrilenu, akcie vzrostly o 52 %

FDA nepovolila Amgenu lék na osteoporózu romosozumab

Analytici z Wells Fargo varují před akciemi Valeant Pharmaceuticals



Čti více

Alphabet vykázala hospodářské výsledky za druhé čtvrtletí

McDonald's může svými čtvrtletními výsledky znovu příjemně překvapit, tvrdí analytici

Microsoft vyvíjí procesor založený na umělé inteligenci použitelný v rámci technologie rozšířené reality

SoftBank zvažuje, že koupí „masivní“ podíl ve společnosti Uber

Platform Specialty může za svou divizi zemědělských chemikálií získat více jak 4 miliardy USD

AT&T a Time Warner dojednávají s regulačními úřady podmínky své gigantické fúze

Portál W4T.CZ používá cookies s cílem zajistit co možná nejlepší zážitek při návštěvě těchto webových stránek. Dalším užíváním těchto webových stránek vyjadřujete souhlas s umístěním souborů cookies na vašem počítači / zařízení. Více informací naleznete zde.